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Volumen 18, número 2
May / Jun 2021 . vol. 18 / núm. 2

Explorando el valor terapéutico de los hemocomponentes

Las terapias basadas en células y proteínas plasmáticas tienen un potencial significativo para abordar necesidades médicas no satisfechas.

Por Cynthia A. Challener, PhD

DESARROLLO



Cinthya A. Challener

Las terapias basadas en células y proteínas plasmáticas tienen un potencial significativo para abordar necesidades médicas no satisfechas.
    
L
a sangre es esencial para la vida y también sirve como fuente de materiales con un valor terapéutico significativo. De los cuatro componentes principales de la sangre: plasma, glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, el plasma y los glóbulos blancos, o células inmunitarias, se han utilizado para desarrollar tratamientos para una amplia gama de enfermedades. Varias afecciones graves, raras y, a veces, potencialmente mortales se han tratado durante décadas con proteínas aisladas del plasma donado por personas sanas. Aunque las terapias con células autólogas solo han existido durante aproximadamente 20 años, el desarrollo de tratamientos basados en células se ha acelerado en los últimos años, con miles de candidatos pasando a través de la clínica. Cada uno de estos tipos de terapias derivadas de la sangre enfrenta su propia gama de desafíos, pero se espera que la demanda de ambas clases de medicamentos se mantenga sólida en el futuro previsible.

Terapias basadas en plasma
Dentro de la sangre humana, el plasma comprende el componente más grande con aproximadamente 55%, con el resto de glóbulos rojos (44%) y glóbulos blancos y leucocitos (1%). El plasma es la parte líquida, transparente y amarillenta de la sangre y comprende agua (> 90%), proteínas y otros componentes celulares. Se obtiene de adultos sanos mediante un proceso conocido como plasmaféresis. En el cuerpo, la función del plasma es transportar células, nutrientes y otros materiales, permitiendo muchas funciones fisiológicas importantes, como coagulación de la sangre y respuestas inmunitarias.

Mediante un proceso de fabricación que puede tardar entre 7 y 12 meses, se fraccionan diferentes proteínas del plasma donado y se convierten en diferentes terapias basadas en proteínas, según Mathew Gulick, director de comunicaciones globales de la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Debido a que se aíslan del plasma donado y no existen alternativas genéricas, las terapias de proteínas plasmáticas entran en la clase regulatoria de productos biológicos de fuente única.

Estas terapias se utilizan para tratar a personas con afecciones como inmunodeficiencias primarias, trastornos hemorrágicos, angioedema hereditario, deficiencia de alfa-1 antitripsina y ciertas afecciones neurológicas. Generalmente, las terapias derivadas de plasma reemplazan las proteínas faltantes o deficientes y, por lo tanto, se administran mediante inyección o infusión de forma repetida.

Hay miles de proteínas diferentes que se pueden fraccionar. Los más comunes incluyen inmunoglobulinas (Ig o IgG), la cual es un anticuerpo, y albúmina, que es una proteína. Otras incluyen factores de coagulación como fibrinógeno, protrombina y proteínas como el inhibidor de la esterasa C1 y el inhibidor de proteinasa alfa-1.
 

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